Первое клиническое испытание на людях препарата предназначенного для снижения уровня белка ответственного за разрушительные последствия болезни Хантингтона прошло успешно. Ранние, но такие блистательные, результаты предполагают наличие потенциала нового препарата в лечении и других расстройств мозга, таких как болезнь Альцгеймера и Паркинсона.
Болезнь Хантингтона является тяжелым нейродегенеративным состоянием, вызванным мутацией в гене гентингтин, который производит одноименный белок. Мутация повреждает клетки головного мозга и вызывает необратимые негативные последствия на моторные и когнитивные навыки.
Новый препарат под названием IONIS-HTTRx работает путем перехвата сигналов мРНК, посылаемых мутировавшим геном, и предупреждает появление поврежденных белков, значительно снижая или вовсе предотвращая повреждения клеток мозга, тем самым купируя симптомы болезни.
На создание лекарства ушло более чем 10 лет, его уже испытывали на животных, и вот, наконец, испытания подошли к своей заключительной стадии. Первый этап тестирования на людях может показать и плохие стороны лекарства, так как он всегда направлен на выяснение того насколько именно безопасен препарат, и если в конечном итоге окажется, что препарат несет больше проблем, чем пользы, то он не выйдет на медицинский рынок, даже несмотря на высокий потенциал лекарства. Однако, ученые утверждают, что препарат хорошо себя показал и отлично переносится пациентами, потому можно переходить к следующим этапам заключительной серии испытаний. Хотя, следующий этап, который должен был показать эффективность, скорее всего будет крепко связан с первым, так как он также показал позитивные результаты влияния препарата на мозг.
«Результаты этого испытания имеют новаторское значение для носителей болезни Хантингтона,» — говорит Сара Табризи, ведущий исследователь из Университетского колледжа Лондона: «Впервые препарат снизил уровень токсичных заболеваний, был безопасным и хорошо переносимым. Теперь главная задача — быстро перейти к более масштабным тестам.»
Полные результаты первого испытания препарата на людях будут доступны только в 2018 году.
