Амбициозный и масштабный стартап «Rubius Therapeutics» недавно собрал три составляющие успешного проекта. Это деньги крупных инвесторов в размере $120 млн., коллектив из ученых, врачей и менеджеров, плюс еще порядка 100 миллионов долларов пожертвований от заинтересованных первых клиентов. Результатом должна стать технология создания «суперкрови» – практически универсального средства лечения многих болезней.
Концепция суперкрови базируется на существующей методике использования Т-лимфоцитов для усиления иммунного ответа организма человека. Если вместо лимфоцита взять эритроцит и добавить к нему узкоспециализированный белок, а потом ввести эти модифицированные клетки в кровь человека, он получит лекарство от конкретной болезни. Например, так можно компенсировать нехватку некоторых энзимов и вылечить волчанку, диабет 1-го типа или некоторые формы рака.
Преимуществ у «суперкрови» три. Во-первых, это позволяет обойтись только биологическими средствами, без использования вредной химии или синтетики. Во-вторых, для лечения нужно заменить менее 1 % крови пациента и его тело не получит иного воздействия, кроме запрограммированного. В-третьих, для генерации лекарства достаточно одного донора с первой группой крови и отрицательным резусом, из биоматериала которого можно изготовить тысячи доз для разных людей.
Минус технологии «суперкрови» ровно один: пока ее не существует. Стартап Rubius Therapeutics создан с целью проработки концепции и созданию первых реальных образцов вещества, а также проведения исследований, который докажут или опровергнут целесообразность такого вида лечения.
